Penyakit juga dimulai di neuron motorik otak, bukan hanya sumsum tulang belakang — ScienceDaily
Most Popular

Penyakit juga dimulai di neuron motorik otak, bukan hanya sumsum tulang belakang — ScienceDaily

Otak memang menjadi target pengobatan ALS (amyotrophic lateral sclerosis), Ilmuwan Northwestern Medicine telah menemukan. Ini membalikkan kepercayaan lama bahwa penyakit ini dimulai di neuron motorik tulang belakang dan terapi apa pun perlu menargetkan tulang belakang sebagai fokus utama.

Sebuah studi baru di Northwestern menunjukkan degenerasi neuron motorik otak (sel saraf di otak yang mengontrol gerakan anggota badan) bukan hanya produk sampingan dari degenerasi neuron motorik tulang belakang, seperti yang telah diperkirakan sebelumnya.

“Kami telah menemukan bahwa otak mengalami degenerasi pada awal penyakit seperti ALS, mengirimkan sinyal peringatan dan menunjukkan cacat pada awal penyakit,” kata penulis utama studi Hande Ozdinler, profesor neurologi di Northwestern University Feinberg School of Medicine. “Oleh karena itu, kita perlu memperbaiki neuron motorik otak jika kita ingin strategi pengobatan jangka panjang dan efektif. Otak penting dalam ALS.”

Makalah ini akan diterbitkan pada 2 Desember di Terapi gen.

ALS adalah penyakit neurodegeneratif yang cepat dan mematikan yang melumpuhkan korbannya.

Penyakit neuron motorik atas, seperti ALS, paraplegia spastik herediter, dan sklerosis lateral primer mempengaruhi lebih dari 250.000 orang per tahun di AS saja. Tidak ada obat dan tidak ada strategi pengobatan jangka panjang yang efektif.

Ini adalah studi pertama yang mengungkapkan dengan jelas bahwa degenerasi neuron motorik otak bukan merupakan konsekuensi dari degenerasi neuron motorik tulang belakang tetapi tidak bergantung pada degenerasi neuron motorik tulang belakang.

Penelitian ini juga merupakan yang pertama menunjukkan bahwa gen UCHL1 penting untuk menjaga kesehatan neuron motorik otak yang sakit karena dua penyebab mendasar yang independen. Salah satunya adalah akumulasi protein yang terlipat dengan buruk dan yang lainnya adalah akumulasi gumpalan protein lengket di dalam sel. Masalah-masalah ini diamati pada lebih dari 90% dari semua kasus ALS dan juga pada kasus penyakit neuron motorik atas lainnya.

“Temuan kami tidak hanya memberikan legitimasi untuk menargetkan kesehatan neuron motorik otak di ALS sebagai intervensi terapeutik, tetapi juga mengungkapkan gen target pertama yang dapat membantu neuron ini direvitalisasi,” kata Ozdinler.

“Ini memiliki implikasi klinis yang sangat besar,” kata Ozdinler. “Mampu memodulasi ekspresi gen pada neuron motorik otak yang sakit pada pasien penyakit neuron motorik atas adalah hal yang membingungkan. Karena gerakan dimulai di otak, jika kita dapat membuat neuron motorik otak bahagia dan sehat, jika kita dapat meningkatkan kesehatan dan integritasnya dengan pengiriman gen terarah, kami mungkin mulai mengembangkan pilihan pengobatan yang dipersonalisasi terutama untuk pasien dengan penyakit neuron motorik atas, yang saat ini tidak memiliki pilihan pengobatan yang efektif.

Ilmuwan Northwestern University sebelumnya telah mengidentifikasi NU-9, senyawa pertama yang menghilangkan degenerasi berkelanjutan dari neuron motorik atas yang menjadi sakit dan merupakan kontributor utama ALS. Sekarang, penelitian ini mengungkapkan pentingnya dan pentingnya merawat neuron motorik atas pada ALS dan mengidentifikasi target genetik pertama.

Langkah selanjutnya adalah menentukan dosis terbaik dan tempat injeksi terbaik sehubungan dengan peningkatan pergerakan dan pengurangan kondisi penyakit pada setidaknya dua model penyakit ALS yang berbeda. Setelah studi toksikologi praklinis, para ilmuwan akan menerjemahkan hasil ini ke dalam uji klinis, sebuah proses yang kemungkinan akan memakan waktu beberapa tahun.

Sumber Cerita:

Materi disediakan oleh Universitas Northwestern. Asli ditulis oleh Marla Paul. Catatan: Konten dapat diedit untuk gaya dan panjangnya.

Posted By : togel hongkonģ